Abeona Therapeutics Inc.（納斯達克股份代號：ABEO）是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於為危及生命的罕見遺傳病研發基因療法。該公司今日宣佈，歐洲藥物管理局(EMA)罕見醫學產品委員會向Abeona用於治療山菲利普綜合症B型(MPS IIIB)兒童的基因療法項目ABO-101授予指定罕見病藥物(EMA/OD/226/16)資格。MPS IIIB是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，可導致兒童的神經認知能力衰退、失語、活動能力喪失及夭折。
 
｢我們AAV基因療法商業產品組合此前已獲FDA及EMA的指定罕見病藥物資格，獲得這項資格是一個重要的里程碑，亦是對我們這些面向嚴重缺乏治療患者人群的產品的科學及臨床轉譯的重要認證，｣Abeona Therapeutics Inc.的總裁兼首席執行官Timothy J. Miller博士表示，｢我們能夠獲得歐盟的認可，要歸功於Nationwide Children’s Hospital研究人員Doug McCarty博士及Haiyan Fu博士、Stop Sanfilippo Fundacion、Fundacion Sanfilippo B、Red Sanfilippo Fundacion、Sanfilippo Children’s Research Foundation、Ben’s Dream、Sanfilippo Medical Research Foundation、Team Sanfilippo及National MPS Society USA的貢獻。｣
 
ABO-101此前已於美國獲美國食品及藥物管理局(FDA)之指定罕見病藥品並獲得指定罕見兒科疾病資格，作為FDA優先審核憑證(PRV)程序的先決條件。FDA已批准試驗用新藥(IND)進行1/2期臨床試驗，並預計從2017年第二季開始接受臨床試驗患者登記。
 
關於歐盟(EU)的指定罕見病藥物資格：歐盟委員會授予罕見病藥物認定地位，是對治療、預防或診斷影響歐盟每萬分之五人以下的疾病或情況之醫學產品的開發進行鼓勵。指定罕見病藥物資格為Abeona在歐盟提供了激勵及惠益，包括援助協定、降低費用並且一旦ABO-101獲批准用於治療MPS IIIB患者，將獲得市場競爭保護，其他競爭產品將無法進入市場。
 
關於ABO-101 (AAV-NAGLU)：ABO-101是該公司首個用於人類的治療MPS III（山菲利普綜合症）的基於腺相關病毒(AAV)基因療法，涉及一次性靜脈輸送Naglu基因的正常複製本到中樞神經系統及外周器官的細胞，以逆轉引發疾病的基因錯誤。往山菲利普臨床前模型注射一劑ABO-101後，ABO-101誘導中樞神經系統及外周器官的細胞產生所缺失的酶及清除細胞中潛在的黏多醣(GAG)積聚病理。山菲利普綜合症的vivo療效臨床前研究已表明治療後功能性效益會維持數月。與未獲治療的對照組相比，患有MPS IIIB的動物注射一劑ABO-101後，正常細胞及器官功能明顯恢復、修正在用藥後可維持數月的認知缺陷、提高神經肌肉功能及令壽命正常化。這些結果與若干實驗室研究顯示，AAV治療或可惠及山菲利普綜合症的患者。用於治療山菲利普綜合症的AAV基因療法方案的安全性及療效研究近日已刊登於若干同行評審的科學期刊。
 
關於山菲利普綜合症(Sanfilippo syndromes)或黏多醣貯積症(mucopolysaccharidosis)：黏多醣貯積症(MPS)Ⅲ型（山菲利普綜合症）是由單個基因缺陷引起的一組四類遺傳疾病，分為：A型、B型、C型或D型，該疾病可造成人體酶不足，從而引起人體組織中黏多醣（GAGs，或糖分）異常積聚。MPS III是一種溶酶體貯積症，是一種因溶酶體功能失調導致的罕見先天性代謝異常。黏多醣(GAGs)是一種構建人體結締組織的長鏈糖分子。人體內更替已用物質並將其分解處理是一個持續過程。患有MPS III的兒童缺少一種酶，而這種酶對於分解名為硫酸乙醯肝素的已用黏多醣而言至關重要。部分已分解的黏多醣仍儲存在人體細胞內，造成越來越大的損害。MPS III的主要病症因黏多醣在中樞神經系統(CNS)（包括大腦和脊髓以及其他組織）積聚而引發，導致認知功能衰退、運動功能障礙並最終死亡。重要的是，MPS III無法治癒，且基本上只能進行輔助性治療。
 
關於Abeona：Abeona Therapeutics Inc.是一家臨床階段生物製藥公司，致力於為危及生命的罕見遺傳病研發基因療法。Abeona的主要項目包括ABO-102(AAV-SGSH)及ABO-101(AAV-NAGLU)，乃基於針對山菲利普綜合症（分別為MPS IIIA及IIIB）的基因療法的腺相關病毒(AAV)。Abeona亦研發治療隱性營養不良型大皰表皮松解症(RDEB)的EB-101（基因矯正型植皮手術）、大皰表皮松解症(EB)的EB-201、juvenile Batten症(JNCL)的ABO-201 (AAV-CLN3)基因治療法、infantile Batten症(INCL)的ABO-202 (AAV-CLN1)基因治療法、範可尼貧血症(FA)的ABO-301(AAV-FANCC)以及將創新的CRISPR/Cas9基因編輯法用於罕見血液病的基因治療法中的ABO-302。此外，Abeona亦具備等離子體基蛋白質治療途徑，包括治療遺傳性慢性阻塞性肺病的SDF Alpha™（alpha-1蛋白酶抑製劑），採用其專有的SDF™（鹽滲濾法）無乙醇過程。如欲了解更多資訊，請登錄網站www.abeonatherapeutics.com。
 
本新聞稿包含《1933年證券法案》（修訂本）第27a節所界定屬前瞻性陳述的若干陳述，而這些陳述涉及風險及不確定性因素。這些陳述包括（但不限於），我們相信，獲EMA資格認定是對我們面向嚴重缺乏治療患者人群的產品的科學及臨床轉譯的重要認可。這些陳述受多項風險及不確定性因素的影響，包括（但不限於）對我們的罕見疾病產品組合的持續投入、我們招募臨床試驗患者的能力、順利繼續我們臨床試驗的能力；競爭的影響；開發我們產品及技術的能力；獲得或取得必要的監管認可的能力；金融市場及全球經濟狀況變動的影響；及本公司向美國證券交易委員會提交的本公司於10-K表格年報及其他報告不時詳述的其他風險。本公司概不承擔對本新聞稿包含的前瞻性陳述作出任何修訂或更新以反映本新聞稿日期後發生的事件或狀況的義務，不論是否由於新資訊、未來發展或其他原因而導致。
 
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