Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: Abeo), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada pembangunan terapi gen untuk penyakit-penyakit jarang jumpa yang mengancam nyawa, hari ini mengumumkan bahawa Jawatankuasa European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Ubat Orphan telah memberikan Orphan Drug Designation (EMA/OD/226/16) untuk program terapi gen ABO-101 Abeona untuk kanak-kanak yang dipengaruhi oleh Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB), penyakit autosomal resesif jarang jumpa yang menyebabkan penurunan neurocognitive, kehilangan pertuturan, kehilangan pergerakan, dan kematian awal kanak-kanak.
 
"Status ini membina portfolio terapi gen AAV komersial kami yang telah menerima FDA and EMA orphan drug designations, yang merupakan satu pengesahan penting dalam terjemahan saintifik dan klinikal bagi produk-produk ini untuk populasi pesakit serius yang kurang mendapat rawatan," kata Timothy J.Miller, Ph.D., Presiden & Ketua Pegawai Eksekutif Abeona Therapeutics Inc. "Status ini tidak akan dapat dicapai tanpa sumbangan Nationwide Children’s Hospital researchers Drs. Doug McCarty dan Haiyan Fu, Stop Sanfilippo Fundacion, Fundacion Sanfilippo B, Red Sanfilippo Fundacion, Sanfilippo Children’s Research Foundation, Ben’s Dream, Sanfilippo Medical Research Foundation, Team Sanfilippo dan National MPS Society USA.”
 
ABO-101 sebelum ini telah diberikan U.S. Food and Drug Administration (FDA) Orphan Product Designation di Amerika Syarikat dan menerima Rare Pediatric Disease Designation sebagai sebahagian prasyarat proses Priority Review Voucher (PRV) FDA.  FDA telah membenarkan Investigational New Dadah (IND) untuk percubaan klinikal Fasa 1/2, dan pendaftaran dijangka bermula pada suku kedua tahun 2017.
 
Mengenai European Union (EU) Orphan Drug Designation: Suruhanjaya Eropah memberikan status orphan drug designation untuk menyediakan insentif untuk membangunkan produk perubatan untuk merawat, mencegah atau mendiagnosis penyakit atau keadaan yang memberi kesan kepada tidak lebih daripada lima dalam 10,000 orang di Kesatuan Eropah. Orphan drug designation menyediakan Abeona dengan insentif dan faedah di Kesatuan Eropah, termasuk bantuan protokol, yuran yang dikurangkan dan perlindungan daripada persaingan pasaran setelah ABO-101 diluluskan untuk rawatan pesakit MPS IIIB.
 
Mengenai ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101, pertama kali dalam manusia, gen terapi adeno-associated viral (AAV)-based  untuk MPS III (Sanfilippo syndrome), yang melibatkan penyampaian intravena sekali bagi salinan normal gen Naglu untuk sel-sel sistem saraf pusat dan organ-organ periferi dengan tujuan untuk menterbalikkan kesan kesilapan genetik yang menyebabkan penyakit ini. Selepas dos tunggal ABO-101 dalam model pra klinikal Sanfilippo, ABO-101 meningkatkan sel dalam CNS dan organ-organ periferi untuk menghasilkan enzim yang hilang dan mengeluarkan asas gula (GAG) penyimpanan patologi dalam sel. Keberkesanan pra klinikal kajian in vivo  sindrom Sanfilippo telah menunjukkan manfaat fungsi yang kekal selama beberapa bulan selepas rawatan. Satu dos tunggal ABO-101 memulihkan sel normal dan fungsi organ dengan ketara, membetulkan kecacatan kognitif yang kekal selepas pemberian ubat berbulan-bulan, meningkatkan fungsi saraf dan jangka hayat haiwan yang mempunyai MPS IIIB menjadi normal selepas rawatan berbanding haiwan kawalan yang tidak dirawat. Keputusan ini adalah selaras dengan kajian daripada beberapa makmal mencadangkan rawatan AAV berpotensi memberi manfaat kepada pesakit dengan sindrom Sanfilippo. Kajian keselamatan dan keberkesanan rawatan terapi gen AAV untuk sindrom Sanfilippo baru-baru ini telah diterbitkan dalam beberapa jurnal saintifik pakar.
 
Mengenai sindrom Sanfilippo (atau mucopolysaccharidosis): Mucopolysaccharidosis (MPS) type III (Sanfilippo syndrome) adalah sekumpulan empat penyakit genetik yang diwarisi yang mana setiap satu disebabkan oleh kecacatan gen tunggal, yang digambarkan sebagai jenis A, B, C atau D, yang menyebabkan kekurangan enzim yang menyebabkan pengumpulan glycosaminoglycans (GAGs, atau gula) yang tidak normal dalam tisu badan. MPS III adalah penyakit penyimpanan lysosomal, sekumpulan kesilapan semula jadi metabolisme yang jarang berlaku yang disebabkan oleh kekurangan dalam fungsi lysosomal normal. Mukopolisakarida (GAGs) adalah rantaian panjang molekul gula yang digunakan dalam membina tisu penghubung di dalam badan. Terdapat proses berterusan dalam badan menggantikan bahan yang digunakan dan memecahkannya untuk pelupusan. Kanak-kanak dengan MPS III kehilangan satu enzim, di mana ia adalah penting untuk memecahkan mukopolisakarida yang telah digunakan dipanggil heparan sulfate. Mukopolisakarida yang sebahagiannya telah dipecahkan kekal disimpan dalam sel-sel di dalam badan yang menyebabkan kerosakan progresif. Dalam MPS III, tanda-tanda utama berlaku disebabkan oleh pengumpulan GAG dalam sistem saraf pusat (CNS), iaitu otak dan saraf tunjang, dan tisu-tisu lain, yang menyebabkan penurunan kognitif, disfungsi motor, dan kematian. Yang paling penting, tidak ada penawar untuk MPS III dan rawatan adalah hanya penjagaan sokongan.
 
Mengenai Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang membangunkan terapi gen untuk penyakit-penyakit genetik yang jarang berlaku yang mengancam nyawa. Program utama Abeona termasuk ABO-102 (AAV-SGSH) dan ABO-101 (AAV-NAGLU), virus adeno-associated  (AAV) berasaskan terapi gen untuk sindrom Sanfilippo (MPS IIIA dan IIIB, masing-masing). Abeona juga sedang membangunkan EB-101 (gene-corrected skin grafts) untuk epidermolisis bulosa distrofik resesif (RDEB), EB-201 untuk epidermolisis bulosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3) terapi gen untuk penyakit Batten juvana (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1) terapi gen untuk rawatan penyakit Batten bayi (INCL), dan ABO-301 (AAV-FANCC) untuk gangguan anemia Fanconi (FA) dan ABO-302 menggunakan pendekatan berdasarkan novel CRISPR/Cas9 gene editing hingga terapi gen untuk penyakit darah yang jarang berlaku. Di samping itu, Abeona mempunyai plasma-based protein therapy pipeline, termasuk SDF Alpha™ (alpha-1 protease inhibitor) untuk COPD diwarisi, menggunakan proprietary SDF™ (Salt Diafiltration) proses ethanol-free . Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.abeonatherapeutics.com.
 
Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam maksud Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda, dan yang membabitkan risiko dan ketidaktentuan. Kenyataan ini termasuk, tanpa had, kami percaya bahawa penamaan oleh EMA merupakan pengesahan penting dalam terjemahan saintifik dan klinikal produk kami untuk populasi pesakit serius yang kurang mendapat rawatan. Kenyataan-kenyataan ini adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidaktentuan, termasuk tetapi tidak terhad kepada minat berterusan dalam portfolio penyakit jarang jumpa yang berlaku, keupayaan kami untuk mendaftar pesakit dalam ujian klinikal, keupayaan untuk berjaya menyambung ujian klinikal kami; kesan persaingan; keupayaan untuk membangunkan produk dan teknologi kami; keupayaan untuk mencapai atau mendapatkan kelulusan kawal selia perlu; kesan perubahan dalam pasaran kewangan dan keadaan ekonomi global; dan risiko lain sebagaimana yang dinyatakan dari semasa ke semasa di dalam Laporan Tahunan Syarikat pada Borang 10-K dan laporan lain yang difailkan oleh Syarikat dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Syarikat tidak berkewajipan untuk membuat sebarang semakan kepada kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran ini atau untuk memaklumkan kepada mereka untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan yang berlaku selepas tarikh siaran ini, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, perkembangan baru atau sebaliknya.
 
Maklumat Hubungan:
Christine Silverstein
Naib Presiden, Hubungan Pelabur
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com
 
Hubungan Media: 
Andre’a Lucca
Naib Presiden, Komunikasi & Operasi
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com
 
SUMBER : Abeona Therapeutics Inc
 
--BERNAMA